腦癱（CP）是一組早發(fā)且終身存在的神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是由于運(yùn)動(dòng)和姿勢(shì)發(fā)育受損而導(dǎo)致的活動(dòng)受限，表現(xiàn)為痙攣、肌張力障礙、舞蹈樣手足徐動(dòng)和共濟(jì)失調(diào)，合并癥可能包括智力障礙、癲癇、肌肉骨骼畸形、睡眠障礙、行為和學(xué)習(xí)障礙、感覺障礙以及疼痛。

CP是全球常見兒童期發(fā)育性運(yùn)動(dòng)障礙之一，世界衛(wèi)生組織（WHO）與全球疾病負(fù)擔(dān)研究（GBD）統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2019年在204個(gè)國家中，大約有800萬5歲以下兒童患有CP，占所有5歲以下兒童的約1.2%。

CP相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)因素有很多，包括產(chǎn)前孕產(chǎn)婦支持不足、圍產(chǎn)期護(hù)理不完善、先天性異常、早產(chǎn)、核黃疸、宮內(nèi)生長(zhǎng)受限和感染、較高的妊娠期和嬰兒期缺氧缺血和腦血管損傷發(fā)生率以及腦損傷。

有研究發(fā)現(xiàn)，這種使人衰弱的疾病似乎是干細(xì)胞療法修復(fù)神經(jīng)缺陷、刺激內(nèi)源性干細(xì)胞進(jìn)行修復(fù)和再生，并重新建立不同神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子之間失衡的合理目標(biāo)，并且這些發(fā)現(xiàn)已在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中得到證實(shí)。

近年，有學(xué)者在《International Journal of Stem Cells》發(fā)表了一項(xiàng)相關(guān)臨床研究，17例CP患者接受自體骨髓單核細(xì)胞（BMMC）治療后，73%患者的粗大運(yùn)動(dòng)功能分類系統(tǒng)（GMFCS）獲得良好反應(yīng)，GMFCS平均改善1.3級(jí)，40%患者認(rèn)知能力和痙攣程度得到顯著改善。

患者篩選：共17例CP患者參與該研究，平均年齡6.5歲，男14例，女3例。其中5例肌張力低下型，8例肌張力高型，2例運(yùn)動(dòng)障礙型（表現(xiàn)為舞蹈樣-扭轉(zhuǎn)樣運(yùn)動(dòng)），1例肌張力障礙型，1例混合型。

細(xì)胞來源：在無菌條件下，通過20ml注射器從患者前或后髂嵴抽取2-5ml/kg骨髓，經(jīng)清洗和密度梯度離心法分離并對(duì)其進(jìn)行微生物學(xué)、顯微鏡檢查和血清學(xué)檢測(cè)后，得到試驗(yàn)所需BMMC。

治療方法：在無菌條件和鎮(zhèn)靜狀態(tài)下，于患者腰椎L4-L5水平行一次鞘內(nèi)注射，細(xì)胞數(shù)量為200萬±10%/kg。

結(jié)果：①安全性分析：報(bào)告的不良事件僅限于輕度頭痛（2例）、短暫發(fā)熱（1例）或嘔吐（2例），其余12例沒有發(fā)生任何不良事件。所有副作用在短期內(nèi)消失，沒有發(fā)現(xiàn)癲癇發(fā)作、躁動(dòng)、腦膜炎、注射部位疼痛或其它嚴(yán)重不良事件。

②有效性分析：治療前后隨訪療效適用于15例可評(píng)估患者（表3）。在這15例患者中有11例病情顯著改善（73%），改善程度在GMFCS評(píng)分中為1-3級(jí)不等，平均改善為1.3分，沒有患者出現(xiàn)病情惡化。

痙攣程度評(píng)估顯示，6例患者（40%）痙攣程度改善最明顯，在多數(shù)情況下，這是第一個(gè)觀察到的改善特征。此外，據(jù)一些家庭報(bào)告，自家孩子的腸道和膀胱控制以及運(yùn)動(dòng)能力和獨(dú)立活動(dòng)也有所改善。

認(rèn)知功能評(píng)估顯示，6例（40%）患者認(rèn)知功能得到顯著改善，該評(píng)估是在護(hù)理人員和患者主治醫(yī)生的幫助下進(jìn)行。盡管并非每個(gè)患者都有改善，但總體而言，大多數(shù)患者在傳統(tǒng)治療無效情況下表現(xiàn)出臨床上的顯著改善。

總 結(jié)：上述研究報(bào)告顯示了鞘內(nèi)單次注射BMMC對(duì)不同類型CP患者的安全性和有效性。理論上可以重復(fù)注射以繼續(xù)改善，如果患者從這種方法中受益，則可隨著時(shí)間的推移增加治療次數(shù)從而達(dá)到長(zhǎng)期改善的目的。

雖然目前還不清楚注射最佳次數(shù)和時(shí)間，但我們的臨床數(shù)據(jù)顯示，大約73%的CP患者從這種治療中受益。未來需進(jìn)行更多研究以驗(yàn)證該治療對(duì)CP患者的益處。

參考資料：

【1】Bolajoko O Olusanya, M K C Nair, Nem Yun Boo, Adrian C Davis, Mijna Hadders-Algra, Scott M Wright, on behalf of the Global Research on Developmental Disabilities Collaborators.Cerebral palsy in young children: bridging the global data gap.10.1016/S2214-109X(25)00268-2.

【2】Nassim H. Abi Chahine, Tarek W. Wehbe, Ramzi A. Hilal, Victoria V. Zoghbi, Alia E. Melki, Emil B. Bou Habib.Treatment of Cerebral Palsy with Stem Cells: A Report of 17 Cases.International Journal of Stem Cells Vol. 9, No. 1, 2016.10.15283/ijsc.2016.9.1.90.