視神經(jīng)病變是多種可導(dǎo)致視神經(jīng)損傷的疾病統(tǒng)稱，表現(xiàn)為不同程度視覺功能障礙、視野缺損、色素沉著癥、反應(yīng)異常等。視神經(jīng)由視網(wǎng)膜內(nèi)層的神經(jīng)節(jié)細胞軸突組成，它們?nèi)狈υ偕芰?，一旦受損即會凋亡。

視神經(jīng)細胞可能會因青光眼、缺血、外傷、感染或炎癥等因素造成不可逆地損傷，壓迫、毒性、營養(yǎng)原因和遺傳性神經(jīng)退行性疾病也可能導(dǎo)致視神經(jīng)病變。這些患者在臨床病程中可能表現(xiàn)出一些差異，最終結(jié)果都是視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞損傷和視神經(jīng)萎縮（OA）。

有實驗研究表明，干細胞在視神經(jīng)病變顯示出神經(jīng)保護和再生特性，被認為是治療視神經(jīng)疾病的一種良好替代方案。它們可在特定環(huán)境下分化為人體所需要的細胞類型，并通過旁分泌作用分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子，誘導(dǎo)新的功能性神經(jīng)突觸連接。

近年，有學(xué)者在《European Journal Of Ophthalmology》發(fā)表了一項關(guān)于OA臨床試驗，研究結(jié)果顯示，所有參與者在UC-MSCs治療后12個月，最佳矯正視力（BCVA）和視野（VF）缺損均得到顯著改善。

患者篩選：該研究納入了23例OA患者，共計29只眼睛，其中13名男性，10名女性，平均臨床發(fā)病年齡31.0±18.7歲，平均患病時間11.1±7.9年。

方 法：術(shù)前對患者進行全身和神經(jīng)系統(tǒng)檢查，確保無UC-MSCs植入禁忌癥。手術(shù)在局麻下進行，采用Limoli視網(wǎng)膜修復(fù)技術(shù)，每只眼睛植入500萬UC-MSCs。術(shù)后患者住院1天，并接受為期1個月的局部抗生素和類固醇眼藥水治療。

視力改善結(jié)果：基線時平均BCVA為0.10±0.21（0.001-0.90）Snellen線（一種用于測量視力的標(biāo)準(zhǔn)視力表），術(shù)后12個月，改善至0.15±0.29（0.001-1.00）Snellen線，表明患者的BCVA有顯著改善（表1）。

視野改善結(jié)果：VF測試結(jié)果同樣顯示顯著改善（表1），基線時平均偏差(MD)值為-26.11±8.36（-14.18至-34.41），術(shù)后12個月，改善至-25.01±8.73（-12.56至-34.41）。代表性案例見圖1、2、3。

視網(wǎng)膜神經(jīng)纖維層（RNFL）厚度：術(shù)后觀察到大多數(shù)患者的RNFL厚度測量值有所改善，但平均值在基線和12個月（分別為81.8±24.9m和76.6±22.6m）隨訪時，沒有顯示出明顯差異。代表性案例見圖4、5、6。

安全性評估：所有接受UC-MSCs治療的患者在眼底熒光血管造影（FFA）上均未發(fā)現(xiàn)積液、水腫、持續(xù)滲漏跡象，OCT掃描中未發(fā)現(xiàn)形態(tài)學(xué)變化，在1年隨訪期內(nèi)未出現(xiàn)嚴重的眼部不良事件。

總 結(jié)：上述研究結(jié)果表明，UC-MSCs可能是治療OA的一種安全有效方法，植入后患者視力和視野均有顯著改善，且未觀察到嚴重的眼部不良事件。據(jù)了解，這是迄今規(guī)模最大涉及干細胞治療OA的臨床試驗。

由于本研究納入的患者處于疾病晚期，且隨訪時間有限，未來需要更大規(guī)模、更長時間的研究來進一步驗證UC-MSCs治療OA的安全性和安全性。此外，對于不同病因/疾病階段的OA患者，UC-MSCs移植效果可能存在差異，未來研究應(yīng)進一步細化患者群體，以探索最佳治療方案。

參考文獻：

Neslihan Sinim Kahraman and Ay?e ?ner.Umbilical cord-derived mesenchymal stem cell implantation in patients with optic atrophy.DOI: 10.1177/1120672120977824.