原發(fā)性腎病綜合征（PNS）：多種因素引發(fā)腎小球濾過膜屏障受損導(dǎo)致大量蛋白質(zhì)自尿中丟失的一種臨床綜合征，表現(xiàn)為大量蛋白尿和低蛋白質(zhì)癥。科研人員發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞療法可有效改善蛋白尿指標(biāo)，為PNS的治療帶來新的希望。

背景：PNS的發(fā)病與淋巴細(xì)胞亞群數(shù)量的異常以及各亞群間的比例失調(diào)密切相關(guān)，T、B淋巴細(xì)胞亞群的數(shù)量和功能發(fā)生異常，機(jī)體會出現(xiàn)免疫功能的紊亂產(chǎn)生一系列病理、生理變化，導(dǎo)致PNS發(fā)生。

目前PNS治療手段有限，主要以糖皮質(zhì)激素作為一線治療方案，多數(shù)患者需聯(lián)合常規(guī)免疫抑制治療，如環(huán)磷酰胺、鈣調(diào)神經(jīng)磷酸酶抑制劑等，但是長期使用具有明顯的副作用，往往得不到有效控制。干細(xì)胞具有多向分化能力，可以調(diào)節(jié)免疫，研究發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞對PNS具有一定的療效。

目的：觀察干細(xì)胞療法對難治性PNS的療效。

方法：研究人員納入30例難治性PNS患者（男23例，女7例），均符合激素治療依賴或抵抗的難治性腎病綜合征診斷標(biāo)準(zhǔn)。干細(xì)胞移植采用外周靜脈輸注的方式，每隔1周輸注1次，輸注量為(1～2)×106個/kg/次，4次為一療程，隨訪12個月。

結(jié)果：①腎臟指標(biāo)：24h尿蛋白定量、白蛋白、總蛋白、肌酐、eGFR、膽固醇6個指標(biāo)治療前與治療后4周、8周、16周、24周比較，具有治療意義。

②效價分析：4周緩解率為46.67%，緩解患者共14例；8周緩解率為60%，緩解患者增至18例；16周為66.67%，緩解患者增至20例；24周上升為70%，緩解患者增至21例。（注：緩解率為完全緩解和部分緩解之和）

③復(fù)發(fā)情況：對30例難治性PNS隨訪12個月，復(fù)發(fā)5例，復(fù)發(fā)率16.7%。復(fù)發(fā)5例中2例因上呼吸道感染，1例因激素停用，1例因腹瀉，1例無特殊原因?qū)е?4 h尿蛋白定量增加≥1.0g。建議復(fù)發(fā)者可進(jìn)行第二個療程的干細(xì)胞干預(yù)。

④安全性：對干細(xì)胞治療過程中進(jìn)行安全性評估，認(rèn)為干細(xì)胞對難治性PNS是安全的，無嚴(yán)重不良反應(yīng)產(chǎn)生。

研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞療法對難治性PNS具有一定療效，顯著改善難治性PNS患者的蛋白尿，臨床緩解率高，且安全性高。

說明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)，僅用于科普干細(xì)胞相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。