近年來，神經(jīng)退行性疾病新藥研發(fā)屢戰(zhàn)屢敗，而干細(xì)胞移植在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域有了新的進(jìn)展與突破，打破了傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)對神經(jīng)退行性疾病束手無策的尷尬局面，干細(xì)胞移植開啟新篇章，抽絲剝繭解鎖復(fù)雜的神經(jīng)系統(tǒng)通路。

神經(jīng)退行性疾病是由于神經(jīng)元纖維的纏結(jié)和神經(jīng)元的丟失所致，而產(chǎn)生功能障礙的現(xiàn)象，常見疾病包括阿爾茨海默癥（AD）、帕金森癥（PD）和漸凍癥（ALS）等，影響了5000萬多名中老年人的生命健康和生活質(zhì)量。

干細(xì)胞是指能夠自我更新并向多種細(xì)胞分化的一類細(xì)胞，可發(fā)揮抗炎、促進(jìn)神經(jīng)元生長、維持神經(jīng)元數(shù)量、促進(jìn)神經(jīng)突重塑等作用，逐漸成為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的重要工具。

干細(xì)胞移植在神經(jīng)退行性疾病動(dòng)物疾病模型中具有重要的研究價(jià)值。近期我國學(xué)者通過總結(jié)分析35個(gè)研究，認(rèn)為干細(xì)胞主要通過細(xì)胞外囊泡生產(chǎn)、分化神經(jīng)元和旁分泌細(xì)胞因子這3大途徑來修復(fù)受損的神經(jīng)組織。


來源：《中國組織工程研究》雜志

1.細(xì)胞外囊泡生產(chǎn)
近年來研究發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞外泌體具有體積微小、可裝載脂質(zhì)、蛋白、核酸等信號物質(zhì)的優(yōu)勢，可彌補(bǔ)傳統(tǒng)大分子藥物無法通過血腦屏障進(jìn)入腦部組織的短板，對AD、PD、ALS及腦血管病等具有組織修復(fù)作用。

2.分化神經(jīng)元
干細(xì)胞“替代治療”的概念正是來源于多向分化的特點(diǎn)。多年來，科研人員已成功地從胚胎干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞等多種干細(xì)胞分化得到了神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞，并用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基礎(chǔ)或臨床研究。

3.旁分泌細(xì)胞因子
干細(xì)胞旁分泌作用逐漸成為研究熱點(diǎn)，其分泌的細(xì)胞因子降低異基因及免疫反應(yīng)，在慢性神經(jīng)退行性疾病中發(fā)揮作用。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，干細(xì)胞旁分泌產(chǎn)生的因子參與神經(jīng)組織修復(fù)、神經(jīng)血管再生（營養(yǎng)支持）及免疫調(diào)節(jié)。

干細(xì)胞移植臨床研究
干細(xì)胞移植為神經(jīng)的修復(fù)和再生開辟了一條新道路，科研人員已啟動(dòng)多項(xiàng)神經(jīng)退行性疾病的臨床研究，主要目標(biāo)是細(xì)胞替代和神經(jīng)保護(hù)，改善臨床癥狀。

1.ALS臨床案例：
ALS是上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元快速退化的神經(jīng)變性疾病。2016年，Martinez等人向ALS受試者實(shí)施自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植，6個(gè)月后發(fā)現(xiàn)，錐體束表現(xiàn)出各向異性改善，初步驗(yàn)證了干細(xì)胞療法對ALS的安全性和可行性。

2.PD臨床案例：
2018年，一項(xiàng)處于Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段的神經(jīng)干細(xì)胞移植干預(yù)PD項(xiàng)目公布了研究結(jié)果，該試驗(yàn)在中國、美國和澳大利亞多地展開，移植后6個(gè)月，PD受試者的失能時(shí)間平均下降24%，Beck抑郁量表的平均改善率為35%，100%的患者情緒得到改善，100%的患者認(rèn)知能力得到改善或保持。

綜上，干細(xì)胞移植將在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域闖出一番新的天地，造福廣大民眾！