干細(xì)胞治療：干細(xì)胞即為起源細(xì)胞，干細(xì)胞是一類(lèi)具有自我復(fù)制和多向分化潛能的細(xì)胞，在特定條件下可分化為人體組織或器官，醫(yī)學(xué)界稱(chēng)為“萬(wàn)能細(xì)胞”。干細(xì)胞治療是利用干細(xì)胞的分化潛能和免疫調(diào)節(jié)作用，將健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，進(jìn)而達(dá)到組織再生修復(fù)、改善疾病臨床癥狀的作用。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡：一種異質(zhì)性的慢性自身免疫性疾病，血清中出現(xiàn)以抗核抗體（ANA）為代表的多種自身抗體和多系統(tǒng)受累是系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兩個(gè)主要臨床特征。其病理特征是大量免疫細(xì)胞（包括T細(xì)胞、B細(xì)胞和單核細(xì)胞系）畸變，導(dǎo)致T細(xì)胞缺陷、多克隆B細(xì)胞活化、產(chǎn)生自身抗體和免疫復(fù)合物形成。

背景：系統(tǒng)性紅斑狼瘡?fù)ǔ？赏ㄟ^(guò)糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑來(lái)控制，近年來(lái)，生物靶向治療也日益成為 系統(tǒng)性紅斑狼瘡 的一種治療方向，但仍有部分難治性病例對(duì)治療無(wú)應(yīng)答，需要尋找一種更有效、更低毒的治療方案，因而干細(xì)胞治療應(yīng)運(yùn)而生。

目的：探討干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床療效及安全性。

干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡Ⅰ期臨床試驗(yàn)
研究人員開(kāi)展干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的Ⅰ期臨床試驗(yàn)。最初入組的4例重癥難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者對(duì)大劑量激素及環(huán)磷酰胺治療無(wú)效，異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療。

結(jié)果：隨訪(fǎng)12個(gè)月，系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動(dòng)度評(píng)分(系統(tǒng)性紅斑狼瘡DAI)顯著下降，24h尿蛋白定量較移植前顯著降低，且患者外周血CD4+Foxp3+調(diào)節(jié)性T細(xì)胞(Treg)比例顯著上升，初步證明干細(xì)胞治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者安全有效。

干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡Ⅱ期臨床試驗(yàn)
研究人員進(jìn)一步開(kāi)展了軋線(xiàn)你不治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的Ⅱ期臨床研究。87例重癥難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者納入研究，平均隨訪(fǎng)27個(gè)月(12～48個(gè)月)。

結(jié)果：94%患者存活，第4年隨訪(fǎng)完全緩解率為50%，維持緩解最長(zhǎng)時(shí)間為42個(gè)月。干細(xì)胞治療后患者病情穩(wěn)定，激素及免疫抑制劑劑量減少。

臨床評(píng)價(jià)指標(biāo)方面，血清白蛋白及補(bǔ)體C3水平移植后顯著升高，系統(tǒng)性紅斑狼瘡DAI評(píng)分、24h尿蛋白定量、血清肌酐及尿素氮、血清自身抗體(ANA及抗dsDNA)顯著下降，對(duì)于血液系統(tǒng)受累的患者，干細(xì)胞治療后血紅蛋白及血小板水平顯著升高。

總結(jié)：從干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果評(píng)估，干細(xì)胞治療安全有效。

說(shuō)明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)，僅用于科普干細(xì)胞相關(guān)知識(shí)，不作為醫(yī)療建議。