腦癱（CP）是一種由大腦發(fā)育中的非進(jìn)行性損傷引起的運動和姿勢障礙綜合征，通常伴有認(rèn)知困難、聽力或視力、癲癇等相關(guān)障礙。

CP被認(rèn)為是兒童期殘疾的主要原因，據(jù)報道，每1000名活產(chǎn)兒中有2.11人患病，目前發(fā)病機(jī)制尚不清楚，但已確定了多種危險因素可促進(jìn)CP的早期診斷，包括新生兒腦病、宮內(nèi)感染、早產(chǎn)、先天性異常和胎兒炎癥反應(yīng)異常。

多項基礎(chǔ)研究和臨床研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）移植可以幫助腦功能改善并減輕腦損傷。截止目前，clinicaltrials.gov網(wǎng)站顯示已有38項關(guān)于干細(xì)胞治療CP的臨床試驗注冊，其中2023年有7項。

近期Gu等人進(jìn)行了一項臨床試驗，旨在評估hUC-MSCs移植聯(lián)合康復(fù)治療小兒CP的安全性和有效性，術(shù)后顯示，hUC-MSCs移植對患者粗大運動和綜合功能的改善有明顯幫助，該試驗已在WHO國際臨床試驗注冊組織平臺中國Chictr.org.cn上注冊（ChiCTR1800016554），研究結(jié)果已發(fā)表在《Stem Cell Research & Therapy》期刊。

該項研究共納入40名CP患者，年齡2 ~12歲，男28人，女12名，被隨機(jī)分為hUC-MSCs移植組和對照組，每組20名患者。

方 法：獲得患者家屬知情同意后（1人退出），移植組通過靜脈將4.5~5.5×107的hUC-MSCs輸注到患者體內(nèi)，共治療4次，每次間隔7天；對照組（50ml生理鹽水（含1%人血清白蛋白））與hUC-MSCs移植組采用相同的給藥過程。此外，對每位患者進(jìn)行Bobath療法和引導(dǎo)教育作為康復(fù)治療，患者每天治療2次，每周治療6天，直至給藥完成。

結(jié)果：①療效評估（圖3）：在最后一次給藥后3、6和12個月移植組的日常生活活動（ADL）評分比對照組顯示出更大改善（P < 0.05，）；同樣在最后一次給藥后3個月和6個月時移植組綜合功能評估（CFA）評分改善明顯比對照組更為出色(P < 0.05)；6個月觀察到移植組粗大運動功能測量（GMFM）評分顯著改善。

②腦代謝變化（由對照組8名患者和移植組5名患者完成檢測）：hUC-MSC移植后3名患者（表5和圖4中的患者編號11、12和13）所有大腦區(qū)域的18-FDG標(biāo)準(zhǔn)攝取值(SUV)增加了50%以上，對照組沒有觀察到顯著變化。

③安全性觀察：術(shù)后不良事件（AE）的嚴(yán)重程度為輕度或中度，未觀察到嚴(yán)重不良事件（SAE）， 其中有3例移植后發(fā)熱體溫都在38.5℃以下，經(jīng)過常規(guī)處理后，所有患者均在2天內(nèi)康復(fù)。

結(jié) 論：以上臨床研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，hUC-MSCs移植在兒童CP的康復(fù)中發(fā)揮了積極作用，顯著增強(qiáng)了粗大運動和認(rèn)知功能。同時，近年來越來越多的臨床試驗注冊也表明，hUC-MSCs在腦癱治療方面具有很大潛力。

參考資料：

【1】干細(xì)胞治療CP臨床試驗注冊數(shù)據(jù)https://clinicaltrials.gov/search?cond=stem%20cell%20Cerebral%20palsy&viewType=Table.

【2】Jiaowei Gu, Li Huang, Che Zhang, Yong Wang, Ruibo Zhang, Ziliang Tu, Hengdong Wang, Xihui Zhou,Zhousheng Xiao, Zegan Liu, Xiang Hu, Zunchen Ke, Dabin Wang and Li Liu.Therapeutic evidence of umbilical cordderived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial. https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x.