一項(xiàng)Ⅱ期隨機(jī)、雙盲、多中心、安慰劑對照臨床試驗(yàn)

2019年，Berry等人實(shí)施了一項(xiàng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)，研究誘導(dǎo)間質(zhì)干細(xì)胞分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子(NTFs)，確認(rèn)MSC-NTF在ALS患者中的安全性和有效性。48名患者接受單劑量的MSC-NTF細(xì)胞輸注和上肢肌肉注射，或接受安慰劑。

試驗(yàn)結(jié)果：

1.與安慰劑相比，接受干細(xì)胞移植的受試者ALS功能評定量表（ALSFRS-R）斜率改善更為明顯（≥1.5分/月的比例）；腦脊液調(diào)查顯示許多神經(jīng)營養(yǎng)因子增加，臨床改善與腦脊液單核細(xì)胞趨化蛋白-1水平降低有相關(guān)性，表明MSC-NTF細(xì)胞移植具有生物學(xué)效應(yīng)，可增強(qiáng)神經(jīng)保護(hù)并抑制炎癥。

2.在預(yù)先指定的快速進(jìn)展亞組中，疾病進(jìn)展率在早期改善明顯，說明及早進(jìn)行干細(xì)胞干預(yù)更有利于ALS的恢復(fù)。另外，MSC-NTF注射后的6個月隨訪中，未發(fā)生嚴(yán)重的移植相關(guān)不良反應(yīng)，說明干細(xì)胞移植安全性良好。

基于這些研究結(jié)果，作者開始了一項(xiàng)Ⅲ期研究，探索在ALS患者中對MSC-NTF細(xì)胞進(jìn)行多重劑量的移植比較。